قفزة في سهم روكيت بعد موافقة علاج القلب

ارتفعت أسهم شركة روكيت فارماسيوتيكالز (NASDAQ:RCKT) بنسبة 2.4% بعد إعلان الشركة عن حصولها على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلبها المتعلق بدواء جديد قيد الدراسة، RP-A701، وهو علاج جيني مرشح لاعتلال عضلة القلب التوسعي المرتبط بجين BAG3.

تشكل هذه الموافقة خطوة هامة لمحفظة روكيت في مجال أمراض القلب والأوعية الدموية، حيث أصبح RP-A701 ثالث علاج جيني في مرحلة التجارب السريرية يستهدف اعتلالات عضلة القلب الوراثية. يهدف هذا العلاج إلى معالجة نوع حاد من فشل القلب يتميز بتوسع تدريجي في البطين وضعف في وظيفة الانقباض.

صرحت كيناري باتيل، حاملة درجة دكتور صيدلة وماجستير في إدارة الأعمال، ورئيسة قسم البحث والتطوير والمديرة التنفيذية للعمليات في روكيت فارما: "تعد موافقة إدارة الغذاء والدواء على RP-A701، وهو ثالث علاج جيني مرشح من محفظتنا الخاصة بأمراض القلب، إنجازًا مهمًا لروكيت".

تستعد الشركة الآن لبدء التجارب السريرية للمرحلة الأولى من RP-A701. ستكون هذه التجربة الأولى على البشر متعددة المراكز وتهدف إلى تصعيد الجرعات لتقييم السلامة والنشاط البيولوجي والفعالية الأولية للعلاج لدى البالغين المصابين بـ BAG3-DCM.

سيشمل المشاركون الأوائل في الدراسة البالغين الذين لديهم أجهزة إزالة الرجفان القابلة للزرع ويعانون من مرض متقدم يعرضهم لخطر كبير لتطور فشل القلب والموت القلبي. سيتم تقييم التعبير البروتيني لـ BAG3، والتغيرات في المؤشرات الحيوية القلبية، والمؤشرات السريرية لتطور المرض بعد جرعة واحدة من RP-A701.