قفزة في سهم Ultragenyx عقب تصنيف FDA الجديد

ارتفع سهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) بنسبة 2.2% قبل افتتاح السوق، وذلك بعد إعلان الشركة أن علاجها التجريبي لمتلازمة أنجلمان حصل على تصنيف "العلاج الرائد" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيفًا خاصًا لعلاج GTX-102 (أبازونيرسن) استنادًا إلى الأدلة السريرية الأولية من دراسة المرحلة 1/2 التي شملت 74 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 4 و17 عامًا، يعانون من حذف كامل لجين UBE3A الأمي. ووفقًا لما ذكرته الشركة، أظهر المشاركون في الدراسة تحسنًا تطوريًا مستمرًا مع تحسينات سريعة ومستدامة في عدة مجالات من الأعراض عند العلاج لمدة تصل إلى 3 سنوات.

صرح الدكتور إريك كرومبيز، المسؤول الطبي الرئيسي في Ultragenyx: "تصنيف العلاج الرائد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يعكس الحاجة الملحة لعلاج فعال للمرضى والعائلات المتأثرة بمتلازمة أنجلمان، وكذلك النتائج السريرية المهمة التي أظهرها GTX-102 حتى الآن".

يهدف تصنيف "العلاج الرائد" إلى تسريع عملية تطوير ومراجعة الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة وتظهر أدلة أولية على تحسين كبير مقارنة بالعلاجات الحالية.

بدأت شركة Ultragenyx بالفعل في تسجيل مرضى لدراستها العالمية من المرحلة الثالثة Aspire، التي انطلقت في ديسمبر 2024. من المتوقع أن تشمل الدراسة حوالي 120 طفلًا تتراوح أعمارهم بين 4 و17 عامًا، مصابين بمتلازمة أنجلمان ولديهم تشخيص وراثي مؤكد لحذف كامل لجين UBE3A الأمي.

كما تخطط الشركة لبدء دراسة أخرى تسمى Aurora في النصف الثاني من عام 2025، والتي ستقيم تأثير GTX-102 على الأنماط الجينية الأخرى لمتلازمة أنجلمان وعلى الفئات العمرية المختلفة.