صدمة في روكيت فارماسيوتيكالز: وفاة توقف التجارب

تراجعت أسهم شركة روكيت فارماسيوتيكالز (NASDAQ:RCKT) بنسبة 57% في تداولات ما قبل السوق بعد الإعلان عن وفاة أحد المرضى بسبب مضاعفات خطيرة مرتبطة بتجربتها السريرية. أدى هذا الحادث إلى قيام الشركة بفتح تحقيق شامل وإجراء مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بهدف تحديد السبب الرئيسي لهذه المضاعفات.

حدثت وفاة المريض نتيجة لمضاعفات مرتبطة بمتلازمة تسرب الشعيرات الدموية، والتي ظهرت بعد إدخال مادة جديدة لتثبيط المناعة ضمن نظام ما قبل العلاج في برنامج AAV9-Danon. كان الهدف من هذه المادة هو تخفيف تنشيط المكمل الذي لوحظ عند بعض المشاركين في التجربة. نتيجةً لهذا الحادث الخطير، أوقفت روكيت بشكل طوعي إعطاء المزيد من الجرعات في الدراسة، ووضعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تعليقًا سريريًا على التجربة بدءًا من 23 مايو للسماح بإجراء تقييم دقيق.

أعلنت روكيت فارماسيوتيكالز أن لديها 318.2 مليون دولار من النقد والنقد المعادل والاستثمارات اعتبارًا من 31 مارس. وفي ظل الظروف الحالية، تعيد الشركة توجيه استثماراتها نحو منصة AAV الخاصة بها وتدرس خيارات استراتيجية لبقية منتجاتها بغية تحسين قيمتها.

من المتوقع أن يؤدي هذا التوجه الاستراتيجي إلى تقليل النفقات النقدية، حيث تتوقع الشركة الآن أن تدعم مواردها الحالية العمليات حتى عام 2027. ولا يشمل هذا التوقع أي دخل محتمل من بيع قسائم المراجعة ذات الأولوية، التي قد تُمنح بعد الموافقة على العلاجات من محفظتها الخاصة بأمراض الدم.