خيبة أمل لساريبتا: إليفيديس يخفق أوروبيًا

سهم شركة Sarepta Therapeutics Inc. (ناسداك: SRPT) شهد انخفاضًا بنسبة 13% يوم الجمعة بعد أن أوصت الهيئات التنظيمية في أوروبا بعدم الموافقة على علاج إليفيديس الجيني الذي تطوره الشركة لعلاج مرض ضمور العضلات دوشين.

أعلنت وكالة الأدوية الأوروبية يوم الجمعة أن لجنة الأدوية الاستشارية (CHMP) رفضت استخدام إليفيديس للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و7 سنوات والذين يستطيعون المشي. كانت شركة Roche Holding AG (SIX: ROG) تتولى تسويق هذا العلاج خارج الولايات المتحدة، وكان الهدف هو الحصول على موافقة لعلاج هذا الاضطراب الجيني النادر الذي يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات.

تأتي هذه الانتكاسة بعد أن طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا وقف استخدام إليفيديس في الولايات المتحدة. وكانت شركة ساريبتا قد أعلنت في وقت سابق من هذا الأسبوع عن تعليق مؤقت لشحنات العلاج في الولايات المتحدة.

كما أوقفت شركة روش شحنات العلاج في المناطق التي تعتمد على موافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما زاد من صعوبة وصول العلاج إلى الأسواق. كانت روش مسؤولة عن تسويق العلاج خارج الولايات المتحدة بعد شراكتها مع ساريبتا.

مرض ضمور العضلات دوشين هو اضطراب جيني نادر يضر بشكل أساسي بالأولاد، ويؤدي إلى تدهور تدريجي في العضلات، ويعتبر مرضًا قاتلاً في النهاية، حيث يعاني المرضى عادة من قيود حركية شديدة ويقصر متوسط عمرهم المتوقع.

تمثل هذه التحديات التنظيمية في أسواق الولايات المتحدة وأوروبا عقبات كبيرة أمام استراتيجية ساريبتا في تسويق إليفيديس، الذي كان يُعتبر خيارًا علاجيًا رائدًا لهذه الحالة الصحية المرهقة.